CGT的2023，异常火热。

12月，FDA连续批准两款基因疗法，分别来自CRISPR Therapeutics/Vertex和Bluebird Bio。其中，CRISPR Therapeutics/Vertex的Casgevy是全球首款获批应用的CRISPR基因编辑疗法，标志着基因疗法的进入全新阶段。

此外，今年FDA还批准了三款颇具“里程碑”意义的基因疗法，包括首款可重复给药的罕见皮肤病基因疗法Vyjuvek（ Krystal 公司），首款治疗杜氏肌营养不良（DMD）的一次性基因疗法Elevidys（Sarepta公司），以及首款治疗严重血友病A患者的基因疗法Roctavian（BioMarin公司）。

细胞疗法方面，FDA批准了首款由已故捐赠者的胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra，首款“现货型”干细胞移植疗法Omisirge……

与此同时，国内CGT行业的发展也在如火如荼地进行中。

2款CAR-T疗法获批，多款产品获关键进展

今年2月，纽福斯的眼科基因治疗药物NFS-01（NR082，通用名：依哌艾多基，商品名：纽惟佳^®）完成中国III期临床试验全部患者入组，预计将在2024年完成随访。6月，纽福斯与国药控股签署战略合作协议，共同推动NFS-01等基因治疗产品在中国的上市和商业化。

信念医药的血友病B基因疗法BM-H901注射液同样在今年取得关键性突破。4月，该公司宣布，BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药，预计2024年下半年到2025年上半年上市销售。今年10月，信念医药已就该产品与武田达成合作，后者将在中国内地、中国香港和中国澳门负责BBM-H901注射液的商业化运营。

这预示着国内基因治疗商业化时代即将到来，纽福斯的NR082和信念医药的BM-H901，谁能率先夺得“首款”title？

此外，国内多个基因疗法企业旗下产品纷纷取得关键进展——

▪ 锦篮基因的全球首个婴儿型庞贝病基因疗法GC301临床试验正式启动；

▪ 安龙生物眼科基因治疗产品AL-001眼用注射液正式进入了临床试验阶段；

▪ 中因科技以AAV8为载体的基因替代疗法ZVS101e注射液顺利进入临床试验；

▪ 星眸生物首款基因治疗药物XMVA09注射液IND获CDE受理；

▪ 九天生物AAV眼科基因疗法SKG0106注射液和新一代SMA基因疗法SKG0201注射液获批开展临床；

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细胞疗法的进展较基因疗法更快。今年，CDE又批准2款CAR-T疗法，分别为驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（BCMA）及合源生物的纳基奥仑赛注射液（CD19）。截至目前，国内已获批4款CAR-T产品。药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（CD19）一项新适应症纳入优先审评。科济药业就泽沃基奥仑赛注射液（BCMA）在中国大陆的商业化与华东医药合作，该产品已被纳入优先审评。

临床方面，细胞疗法亦有诸多进展。在年末的ASH的年会上，传奇生物、驯鹿生物、亘喜生物等多家公司做了口头报告。其中，亘喜生物口头报告的FASTACAR-T疗法GC012F（BCMA/CD19双靶点）的最新临床数据显示，22例符合移植条件的高危NDMM患者在接受了GC012F治疗后，展现出100%的总体应答率（ORR）和95%的MRD- sCR率。

4月，由沙砾生物自主研发生产的TIL疗法治疗产品GT101注射液正式获得国家药监局的临床试验默示许可，成为中国首个进入临床的TIL 产品；10月，元迈细胞自主研发靶向HER2的CAR-巨噬细胞治疗产品MAC001注射液已完成首例受试者用药。11月，可瑞生物首个免疫细胞治疗产品CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液获批进入临床……

融资不断，加速管线开发和产能建设

年初，济因生物宣布完成数千万元天使轮融资，贝斯生物完成了数千万美元A1轮融资，资金将主要用于推进管线的开发。

驯鹿生物完成近5亿元C1轮融资，融资将主要用于公司产品管线的研发和临床推进以及核心产品伊基仑赛注射液的商业化运营。

2月，范晓虎博士创立的新一代细胞治疗公司 Wondercel Therapeutics 完成近亿元人民币天使轮融资，主要用于推进项目的早期研发。此外，衡昱生物、孟眸生物、济因生物、神济昌华等初创公司也在今年完成天使轮融资。

4月，瑞风生物完成数亿元Pre-B轮融资，将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。

5月，传奇生物与投资顾问及购买者订立购买协议，短短一个月内，累计完成了5.849亿美元募资。

6月，本导基因宣布完成B轮融资，融资金额超2亿元。本轮融资将用于推进管线开发，以及基地建设和团队扩充。

锦篮基因同在6月宣布实现对基因治疗制品CDMO企业五加和基因的战略重组合，并完成Pre-B轮亿元融资。8月，该公司再次获得数千万元加轮融资，同时启动AAV基因药物商业化生产基地建设。

纽福斯也在8月宣布完成了近7亿元的C+轮融资，进一步加速基因治疗临床管线的推进。而美股上市公司亘喜生物在8月完成至多1.5亿美元私募配售融资，资金将进一步推动核心产品BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F，针对多发性骨髓瘤以及系统性红斑狼疮的开发进程。

10月，阿诺医药实现纳斯达克IPO，发行价23美金，IPO募集金额近6000万美金，还有860万美金超额配售权，以及4000万美金私募，此次上市公司总共募集资金超1亿美金。

11月，尧唐生物宣布完成超亿元人民币A+轮融资，加速体内基因编辑药物开发。

12月，上海隆耀生物完成亿元融资，本轮融资资金将主要用于CD20--OX40 CAR-T产品的二期临床实验和其他实体瘤管线产品的临床研究，以及在宜兴新建GMP细胞生产实验室。

此外，今年完成超亿元融资的CGT公司还包括：来恩生物完成超3亿元B2轮融资；至善唯新完成逾2亿元A+轮融资；诺洁贝完成近4000万美元B轮融资；益杰立科完成3200万美元A轮融资……

CGT CDMO方面，融资金额也不逊色。金斯瑞蓬勃生物完成2.24亿美元C轮融资；康龙化成完成总额约9.5亿元的战略融资；泰楚生物完成近4亿元A轮融资；劲帆医药宣布完成过亿元A轮融资；派真生物获国投招商独家C+轮融资……

出海加速，Biotech和CDMO都在国际化

除了本土进展，国内CGT公司在国际上也大有可为。

4月，纽福斯核心产品NR082美国临床试验完成多个研究中心启动，出海又迈出了坚实的一步。8月，第二款眼科基因治疗药物NFS-02中美国际多中心I/II期临床在中国完成收了患者入组给药，这是全球唯一在研ND1-LHON疗法。

7月，本导基因宣布其提交的BD111注射液临床试验申请（IND）获得美国FDA批准，这是本导基因产品出海的第一步。

此外，今年获得FDA批准IND的国产CGT产品还有纽福斯第二款眼科基因治疗药物NFS-02；诺洁贝基因治疗药物NGGT001；星尘生物的非病毒快速制备的FIT-CD19 CAR-T免疫疗法；亘喜生物CD19/BCMA双靶点自体FasTCAR-T细胞疗法GC012F的又一项新药临床试验……

出海合作方面，12月，西比曼生物旗下针对肝细胞癌的自体抗磷脂酰肌醇蛋白聚糖3的装甲型CAR-T疗法C-CAR031，被阿斯利康认可。双方将在中国共同开发和商业化C-CAR031，西比曼还将有资格获得阿斯利康在中国以外地区独立开发、生产和商业化AZD5851时的里程碑付款和全球开发的特许权使用费。

更早之前的11月，传奇生物与诺华达成合作交易。根据许可协议，传奇生物的LB2102等DLL3 CAR-T疗法的全球权益授权给诺华，且诺华需要支付1亿美元预付款，10.1亿美元里程碑金额以及一定比例的销售分成。LB2102旨在攻克实体瘤，截至目前，全球范围内在DLL3靶点上尚未有药物获批。

第三方生产平台CGT CDMO的出海也在同步加速。

今年6月，“科创板CGT CDMO第一股”和元生物发布公告表示，拟以自有资金在美国投资设立全资子公司，投资金额不超过500万美元，将根据海外业务拓展实际情况和美国子公司发展情况逐步投资到位。

8月，宜明集团推出新品牌“uBriGene宜明生物”，进一步提升了集团在全球CGT CDMO全产业链服务能力，旨在更好地支持全球CGT产业的发展。

高管升迁，管理升级

2月，本导基因任命徐芳女士为公司首席执行官，徐芳拥有30年国内外医药健康行业经验，曾先后在葛兰素史克、诺华制药、阿斯利康、百时美施贵宝等多个国际著名药企担任重要职位。

宜明细胞任命李文静女士为公司副总兼董事会秘书，负责集团董事会日常工作、集团融资并购及国际业务开拓与团队组建，促进公司规范化运营。

4月，舜喜控股集团有限公司和Cartherics公司签约并联合宣布，舜喜控股集团有限公司获得在大中华区开发、制造和商业化Cartherics公司的CAR-T细胞产品CTH-004的授权，用于包含卵巢癌在内的多种实体瘤的治疗。通过此次合作，Cartherics公司 CTH-004项目的科学领头人、CAR及基因编辑技术专家舒润哲博士将加盟舜喜控股集团，负责CTH-004项目在中国区和其他舜喜细胞治疗项目的研发和转化。

8月，健新原力宣布任命曾德婉博士为新的首席执行官。李玉玲博士将转任总裁，领导公司技术创新和CDMO运营。

9月，饶毅创建的华毅乐健任命吴凤岚博士为公司CEO，吴凤岚博士于2020年5月作为联合创始人加入华毅乐健，她在医药领域拥有深厚的产业和金融背景。

11月，罗氏旗下基因泰克的首席执行官Alexander Hardy离任，转身去了另外一家罕见病寡头公司BioMarin，有意思的是，后者创始团队便是来自前者。

值得注意的是，克睿基因在下半年连续官宣三项重磅人事任命。

▪ 8月， Shawn He（何曙阳）博士加入克睿基因，担任细胞治疗首席科学官一职。何曙阳博士此前服务于Celularity、新基等国际知名细胞治疗公司。

▪ 9月，任黎博士加入克睿基因，担任细胞治疗首席技术官一职。任黎博士也曾在Chimeric Therapeutics、BMS、新基等公司担任过细胞治疗相关重要岗位。

▪ 10月，周鹏程博士加入克睿基因，担任基因治疗研发副总裁，负责公司基因治疗产品的研发和转化。在加入克睿基因之前，周博士曾任职于Frontera Therapeutics、绿叶制药等公司。

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